Ensayos clínicos, innovación y medicina de precisión: un cambio del paradigma en la salud del futuro

Pasaron 276 años desde que la humanidad fue testigo del primer ensayo clínico de la historia. El 20 de mayo de 1747, el médico escocés James Lind documentó el proceso por el cual trató a 12 marineros enfermos con escorbuto sobre el buque Salisbury. Esta enfermedad, según advierten los expertos, se cobró la vida de más de 2 millones de marineros desde la época de Cristóbal Colón hasta la aparición del vapor en el Siglo XIX. Hoy, esta práctica médica se encuentra protocolizada, cuenta con altos estándares de control (dentro y fuera de las fronteras) y permite llevar a la medicina hacia nuevos horizontes.

“La investigación clínica se realiza desde hace cientos de años y nos permite responder esas preguntas que quizás no tenían respuesta. Es un proceso científico con mucha gente involucrada y está evolucionando. Antes, para traer un producto al mercado nos tardábamos entre 10 y 15 años. Hoy, y lo pudimos ver con la vacuna COVID, lo redujimos a 9 meses. En otras enfermedades esto es imposible, pero podemos llegar a un punto medio, porque la investigación clínica es una máquina en evolución constante”, dijo en diálogo exclusivo con Infobae la doctora Gabriela Dávila, Directora regional de investigación clínica de Pfizer para Europa, Canadá y América Latina.

En más de 275 años de historia, los ensayos clínicos pasaron de 12 marineros y miles de personas en todo el planeta para distintas patologías. Tan solo en el último año, según Dávila le confió a Infobae, Pfizer reclutó a más de 100 mil voluntarios en el mundo, quienes forman parte de 101 proyectos en 6 mil sitios de investigación. Para ser más precisos, son 38 en Fase I, 28 en Fase II, 23 en Fase III y 12 en registro (prontos a comenzar con los ensayos en humanos).

“La investigación clínica es responder preguntas que no tienen respuesta en este momento o que, quizás, la tienen, pero que no satisfacen las necesidades. Se realiza desde hace cientos de años y, precisamente, nos permite responder esas preguntas. Este proceso que se crea es un proceso científico, en donde hay mucha gente involucrada, entre ellos clínicos, gente de manejo de datos y voluntarios”, explicó Dávila.

En ese tono, la experta aseguró que la investigación clínica está en constante evolución, con productos innovadores para diferentes áreas terapéuticas y enfermedades. “La investigación clínica también está evolucionando, no nos hemos estancado. Antes, para traer un producto al mercado tardábamos entre 10 y 15 años y hoy, como lo pudimos ver con el COVID, en 9 meses creamos una vacuna. Ahora, no es que quiera que todo lo saquemos en 9 meses, porque eso es imposible y requiere de una maquinaria muy diferente a la que tenemos. Pero podemos llegar a un punto medio en donde podamos traer productos innovadores más rápido”, señaló.

Para algunas enfermedades, hablar de tiempos es casi un tema diario. La velocidad o la necesidad de alcanzar un tratamiento que permita una mejor calidad de vida o, en el peor de los casos, lograr sobrevivir, es esencial. Es por esto que, para aquellos males que aún no tienen cura o terapia, la necesidad de contar con nuevos fármacos es primordial. La respuesta, en resumidas cuentas, son los ensayos clínicos.

“En el último año, Pfizer global reclutó, en sus diferentes proyectos de investigación clínica, a más de 100.000 personas y esto te habla de la cantidad de proyectos que trabajamos en 6000 sitios de investigación a nivel global. Esto, obviamente, también trajo un derrame de 1.3 billones de dólares a nivel global que significa, no solamente llevar el protocolo o la molécula o el medicamento innovador, sino también apoyar a los pacientes, permitir que las instituciones tanto públicas como privadas mejoren su infraestructura y sigan otras investigaciones; por lo menos 15 beneficios más para los países, como la creación de empleos directos y indirectos”, explicó Dávila. Y agregó: “Son beneficios por donde se lo mire”.

Los resultados de los ensayos clínicos y su impacto en la humanidad son innegables. Las vacunas lograron posicionar a enfermedades como erradicadas, bajaron la mortalidad, lograron que las secuelas de distintas patologías sea menores y eso solo con un “pinchazo”. Estas mismas afirmaciones se pueden aplicar a fármacos, tratamientos y medicamentos.

“La investigación clínica nos ha permitido extender nuestra calidad de vida. Antes, las personas morían a los 45 años, hace 50 años, y hoy vemos gente de 90 años con calidad de vida. Han aparecido otras enfermedades en donde, obviamente, tenemos que trabajar porque al extender nuestra calidad de vida vienen otras enfermedades que antes no existían. Pero es un mundo muy versátil y para eso logramos la descentralización de los estudios clínicos”, señaló la experta.

En las palabras de Dávila se pueden encontrar afirmaciones de todos los investigadores clínicos, pero también de los voluntarios y pacientes. A diario nos beneficiamos de estos resultados al obtener un producto en una farmacia, ya que fue este mismo el que pasó por años de estudio, análisis y monitoreo que, vale aclarar, se mantiene hasta que se retira del mercado.

“La investigación clínica está regulada por la entidad regulatoria del país, pero también por las internacionales, por las buenas prácticas clínicas a nivel global, por los comités de ética locales y mundiales. Es decir, está altamente regulada. No se puede hacer un procedimiento que esté fuera de protocolo”, resaltó la Directora regional de investigación clínica de Pfizer.

– Existe un sinnúmero de enfermedades y pacientes que esperan nuevos fármacos. ¿En cuáles se encuentran trabajando?

– Nuestro portafolio es muy diverso, desde enfermedades oncológicas, artritis, reumatoide, dolor, vitiligo… Tenemos prácticamente todas las áreas terapéuticas trabajando y para nosotros todo es prioritario. No podemos poner una enfermedad en primer lugar y otra en segundo. En oncológica, por ejemplo, estamos empezando a atacar diversos cánceres que tienen una incidencia o una prevalencia mayor en la población.

Sin embargo, no puedo decirte esta es la uno y esta la dos, porque una artritis reumatoide también es prioritaria por toda la discapacidad y los dolores que puede causar. Por eso, las investigaciones no solo se hacen en un país, tenemos que utilizar todo el espectro a nivel global para que, si hay una prevalencia de una enfermedad rara, como es hemofilia, en algún país, podamos perfectamente atacarlo en ese país y traer una respuesta o tratamiento mucho más rápido para todos.

Nuestra prioridad es salvar vidas y si para ello hay que ponerle todo el esfuerzo a un protocolo de artritis reumatoide, lo ponemos.

– La Argentina tiene una amplia trayectoria en ensayos clínicos, pero no es el único país que se encuentra en esta posición. ¿Cómo se puede avanzar hacia una investigación clínica ágil para brindar respuesta ante las distintas enfermedades?

– Para crear investigación clínica saludable es importante crear un HUB (NdeR: centro o infraestructura) de investigación y empoderar un país, como Argentina o Brasil o México que son países los más grandes en América Latina, para crear un ecosistema saludable que permita que academia, gobierno y sector industrial puedan trabajar en armonía y esto nos pueda dar los resultados reales, sean buenos o malos, porque en la investigación clínica no necesariamente todo es positivo.

Nosotros hemos tenido muchos productos que son futilities (NdeR: traducido como desestimable o inútil), que no son mejores que el placebo y no sirven; y esos se desechan, sin importar lo que se haya gastado. Eso es otra cosa muy importante. Pfizer no corre ningún riesgo: funciona adelante, no funciona se desecha. Hay años de investigación y queremos reducir los tiempos tan largos de la investigación para que, obviamente, el beneficio sea mayor.

La importancia de los voluntarios y pacientes en los ensayos clínicos

Luego de que un nuevo fármaco deja el laboratorio, para llegar finalmente a una farmacia o un hospital, debe pasar por un proceso que puede resumirse, a grandes rasgos, en tres fases, con una extra. En cada una de estas se analizan distintos aspectos, en la primera se realizan pruebas en pequeños grupos de personas y se evalúa la seguridad, que alcanza el objetivo (órgano o dolencia) y si se evidencia beneficio.

En la segunda, superar con éxito la anterior, se aumenta la cantidad de voluntarios y se evalúa la eficacia en prevención y tratamiento y se determinan las dosis recomendadas. Ya en la tercera, con un resultado satisfactorio en la previa, se eleva el número de participantes y puede realizarse en distintas partes del mundo al mismo tiempo; además se analiza nuevamente la seguridad, la eficacia y se confirma la dosis efectiva. En la cuarta y última, que es denominada como farmacovigilancia, se pone el acento en los “efectos a largo plazo”.

Para lograr todo este camino, es necesario de la colaboración de los voluntarios. Miles de personas que, en gran medida, ponen el cuerpo para que otros miles de millones nos beneficiemos de su generosidad. Ellos, que no tienen nombre, son los que permitieron que una simple pastilla pueda curar o mejorar cientos de dolencias.

“Lo que nosotros denominamos como retención de los pacientes, en un estudio clínico es importantísimo. Conocer qué pasó cuando lo vacuné, y a los seis meses, y al año, y a los dos o tres años, es esencial y depende de las estrategias de un buen investigador”, indicó Dávila.

Pero eso no es todo, ya que, además, es esencial “la comunicación estrecha entre el investigador, el sector industrial y la industria farmacéutica son claves, y que el voluntario sano o paciente con una enfermedad se sienta realmente apoyado por su médico, que lo recuerda y sabe perfectamente su historial. Es muy importante porque es la forma en la que podemos seguir aportando información a largo plazo y crear esta farmacovigilancia y de eventos adversos que recabamos constantemente”, agregó.

Hacia una nueva salud: las enfermedades que están en la mira de la ciencia

La evolución de la medicina y, con ella, el aumento en la expectativa de vida, lograron que muchas enfermedades queden en el pasado, pero que también aparezcan otras relacionadas con la edad. Esta es una nueva frontera que la ciencia está buscando derribar.

“En cuanto a las vacunas, estamos yendo a otro nivel. Vamos hacia la siguiente generación en donde, obviamente, traeremos diversidad no sólo en cuanto a un aspecto, sino varios. Por ejemplo, que en las ARN mensajero ya no tengamos que usar la ultra congelación y que no sea para una sola enfermedad, sino para varias. Estamos trabajando, por ejemplo, en Virus Sincicial Respiratorio, Influenza y COVID, entre otros”, enumeró Dávila.

En tanto, en lo que se refiere a tratamientos, la experta aseguró que “para enfermedades oncológicas vamos a tratamientos de precisión. ¿Qué quiere decir? Antes tratábamos el nombre del tumor, pero ahora buscamos su apellido, con una especificidad mayor. Esto nos permite no atacar solamente el nombre, que es cáncer de mama, sino irnos al apellido y quizás hasta el segundo apellido”.

“Esto es lo que se conoce como medicina de precisión, una medicina avanzada que es biotecnológica en muchos casos y que son moléculas altamente innovadoras. Ya no es nada más hablar de cáncer de mama, hablamos de receptores y esto, obviamente, brinda mejores beneficios y resultados”, continuó.

– La mayoría de las investigaciones clínicas se realizan en adultos, pero existe un gran número de patologías que se manifiestan en la niñez. ¿Por qué no se abordan más enfermedades pediátricas?

– La población pediátrica es, déjame llamarla de esta forma, vulnerable. Siempre el cuidado que le ponemos a los niños es 100 veces mayor, porque hay todo un mundo, desde la aprobación de los padres hasta las regulaciones, que en la pediatría que podría llevarnos horas pero que es muy importante. Se están haciendo estudios y se cuida muchísimo porque, como te dije, es una población vulnerable y hay que apegarse no mil, sino diez mil veces a todo lo que pueda crearle un riesgo.

Ahora, todavía todo es COVID y hemos abarcado prácticamente todas las edades. Pero, además del COVID, estamos trabajando en niños el mieloma. Hacemos protocolos de investigación clínica en niños, en mujeres y hombres de todas las edades, razas, grupos étnicos y de equidad. En el caso de los adultos, estamos trabando en diferentes tipos de cáncer y en vacunas.

Ante toda esta realidad, que es solo una muestra de aquello que ya se despliega en todo el mundo, la única pregunta que resta es: ¿cuál es el próximo paso en la investigación clínica?

“Este 20 de mayo, que conmemoramos el Día Mundial de la Investigación Clínica, es importante que seamos conscientes de lo que aporta y seamos parte. Es un mundo perfectamente controlado, ético y seguro”, destacó Dávila y continuó: “La vacuna COVID no hubiera sido posible sino hubiéramos tenido filas de gente queriendo participar en el proyecto, por eso es importante que las personas abran los ojos a una diferente forma de buscar un tratamiento, que obviamente consulten con su médico y busquen la información para participar en proyectos de investigación clínica porque es el futuro”.

Asimismo, destacó la importancia de avanzar hacia una mayor digitalización y afirmó: “Argentina sacó una una regulación para las historias clínicas electrónicas, lo cual me parece extraordinario y debemos copiar en toda América Latina porque es el futuro. Ver los datos en tiempo real para que los podamos analizar y poder tener resultados más rápido, esa es la evolución de la investigación clínica y hacia allá vamos”.

“Estamos evolucionando, creciendo y estamos listos para lo que viene, porque no vamos a parar la carrera de la investigación. Al contrario, porque un país sin investigación es un país que no va a avanzar”, concluyó.

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